Een vrouw in China is bevallen van twee genetisch bewerkte dochters, volgens persbureau Associated Press. Het doel van het experiment was om kinderen te maken die immuun zijn voor hiv. Het werk is nog niet gepubliceerd in een wetenschappelijk vakblad en is dus ook nog niet door onafhankelijke experts geverifieerd.
Hiv infecteert cellen door zich te binden aan een eiwit, CCR5, dat zich op het celoppervlak bevindt. Chinese onderzoekers, onder leiding van He Jiankui van de Southern University of Science and Technology of China in Shenzhen, beweren genbewerkingstechniek CRISPR te hebben gebruikt om het gen voor CCR5 uit te schakelen. Hoe veilig het is om beide kopieën van het CCR5-gen in elke cel van het lichaam te verwijderen, is nog onbekend. Het CCR5-gen is betrokken bij immuniteit.
Bewerkte genen
Zeven man-vrouw-stellen zouden hebben deelgenomen aan het experiment. Alle mannen waren hiv-positief en volgens Associated Press kreeg elk koppel gratis ivf-behandeling aangeboden in ruil voor deelname aan wat op toestemmingsformulieren werd beschreven als een ‘aidsvaccinontwikkelingsprogramma’. Het team achter het onderzoek zegt dat de koppels volledig op de hoogte waren van het doel van het experiment.
Het sperma van elke man werd ‘gewassen’ om het te ontdoen van hiv en vervolgens geïnjecteerd in de eicellen van de partner. Vervolgens werd de CRISPR-machinerie geïnjecteerd in de ontstane embryo’s.
In totaal leverde het experiment 22 embryo’s op. Om te controleren of de genbewerking had gewerkt, werd van elk embryo één enkele cel verwijderd en geanalyseerd. He zegt dat er zestien embryo’s met succes zijn bewerkt, waarvan er elf zijn geïmplanteerd. Slechts één zwangerschap werd met succes volbracht, met een tweeling als resultaat.
Bij één van deze baby’s zouden beide kopieën van CCR5 uitgeschakeld zijn. Dat betekent dat haar lichaam het CCR5-eiwit niet aanmaakt en dat haar cellen bestand zouden moeten zijn tegen besmetting met hiv.
Volgens Associated Press was bij de andere helft van de tweeling maar één exemplaar van CCR5 uitgeschakeld. Dit roept ethische vragen op: waarom was dit embryo toch geïmplanteerd in haar moeder, hoewel de risico’s van genbewerking bekend zijn en ze nog steeds vatbaar is voor hiv?
Veiligheidskwesties
De overgrote meerderheid van de biologen die CRISPR-genbewerking gebruiken, vindt het veel te vroeg om met de methode menselijke embryo’s te bewerken. Het is nog verre van duidelijk of het wel veilig is.
Er zijn verschillende studies geweest waarin menselijke embryo’s genetisch zijn bewerkt om te zien of CRISPR bij mensen werkt. Maar de embryo’s zijn bij deze onderzoeken vernietigd in plaats van geïmplanteerd. De grootste van deze studies, die in de VS is uitgevoerd, beweerde succesvol te zijn. De bevindingen worden echter door veel experts in twijfel getrokken en blijven zeer controversieel.
Het grootste risico is dat de genbewerking pas plaatsvindt nadat de bevruchte eicel zich begint te delen, wat betekent dat slechts enkele cellen de gewenste verandering hebben. Daardoor is het lichaam een ‘mozaïek’ van veranderde en onveranderde cellen. Dit is naar verluidt het geval met de tweede helft van de tweeling.
Het andere grote risico is dat CRISPR mutaties in andere genen veroorzaakt. Het team in China beweert dat dit niet is gebeurd, maar dit is nog niet onafhankelijk bevestigd.
In het geval van de tweeling heeft hun moeder geen hiv en is de besmetting van hun vader blijkbaar goed onder controle. Eenvoudige maatregelen waren ook voldoende geweest om te voorkomen dat de vader het virus doorgeeft aan zijn kinderen.
Een andere mogelijkheid om te voorkomen dat kinderen ernstigste ziekten erven, is door ivf-embryo’s te screenen voordat ze worden geïmplanteerd. Er zijn maar weinig gevallen waarin genbewerking de enige optie zou zijn, hoewel sommigen om religieuze redenen het ‘genezen’ van de mutaties van een embryo verkiezen boven het weggooien ervan.
Als de wetenschap vordert, zegt ethicus Julian Savulescu van de universiteit van Oxford, is het misschien redelijk om te proberen CRISPR te gebruiken in embryo’s met dodelijke genetische mutaties. ‘Genbewerking voor deze groep zou levensreddend kunnen zijn; maar voor deze [tweeling] is het alleen maar levensgevaarlijk.’
‘Geen dringende noodzaak’
Het experiment is alom veroordeeld als onethisch, zelfs door degenen die voorstander zijn van het gebruik van genbewerking in eicellen, sperma of embryo’s om ziekten bij kinderen te voorkomen als het veilig kan worden gedaan. ‘Als het waar is, stelt dit experiment gezonde normale kinderen bloot aan de risico’s van genbewerking zonder echt noodzakelijk voordeel’, zegt Savulescu. ‘Er zijn vele effectieve manieren om hiv te voorkomen bij gezonde individuen.’
‘Er is geen dringende noodzaak hiervoor – het is totaal ongepast’, zegt Greg Neely van de universiteit van Sydney, Australië.