Leuven (B) – Voor het eerst geneest gentherapie muizen van hemofilie A, een erfelijke bloederziekte die ook bij mensen frequent voorkomt.


Het onderzoeksteam van prof VandenDriessche, dr Chuah en prof Collen van KU Leuven – VIB genas als eerste ter wereld met gentherapie proefdieren van hemofilie A. Het is een van de vier groepen ter wereld die er tot op heden in zijn geslaagd om met gentherapie proefdieren te genezen. De publicatie dateert van 1999, maar wordt pas algemeen bekendgemaakt nu ze de prestigieuze Pharmacia-Upjohn-prijs ontvangt. Hoewel het al eerder mogelijk bleek om een vreemd gen binnen te brengen in cellen van mensen en dieren en bij proefdieren ook om een therapeutisch effect aan te tonen, was van een echte genezing nog nooit eerder sprake. Er is reden tot voorzichtig optimisme over gentherapie bij mensen.
De Leuvense behandeling van voor hemofilie A omvat inwendige gentherapie, waarbij de opname van het vreemde gen in het lichaam van de patiënt gebeurt. Het Leuvense onderzoek bevestigt het resultaat van een Amerikaanse onderzoeksgroep enkele maanden eerder: inwendige gentherapie kan muizen genezen. Vorig jaar bleek dit eveneens te gelden voor uitwendige gentherapie. Daarbij halen onderzoekers de cellen uit het lichaam, brengen er dan een gen in en geven de cellen vervolgens terug aan de patiënt. Alle onderzoeksgroepen smokkelden hun gen in de cellen binnen door het in een gewijzigde virusvector te verpakken, maar ze kozen elk voor een ander type. Dat laat vermoeden dat er geen ‘magic bullet’ bestaat die voor elke ziekte werkt.

Ann De Ron